幼核酸药物（siRNA、ASO）正成为精准医治的前沿工具

，宽泛利用于癌症、遗传性疾病和罕见病的医治。6008集团的siRNA评价平台专一于提供从靶标筛选、序列设计到职能验证的一站式服务

，结合先进的体表和体内尝试技术

，助力客户开发高效、特异性强的幼核酸药物。

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主题服务

(1) 靶标基因验证：通过siRNA介导基因寡言

，验证靶标在疾病模型中的职能和作用机造。
(2) 幼核酸序列优化：通过设计和尝试验证

，优化siRNA序列以提高基因敲低效能和特异性。
(3) 递送系统评估：测试脂质纳米颗粒（LNP）、病毒载体及其他递送方式在分歧细胞和模型中的递送效能。
(4) 高通量职能筛。高通量评估幼核酸分子的活性和毒性。

平台优势

（1）全面的技术覆盖：从靶点验证到临床前钻研的全流程支持。
（2）先进的递送技术：优化递送效能

，确保幼核酸在细胞和体内的职能实现。
（3）矫捷的尝试设计：凭据客户需要定造靶基因筛选和验证战术。

案例分享

Fitusiran是一种针对血友病研发的siRNA

，靶向作用于抗凝血酶III (ATIII)

，通过降低抗凝血酶水平

，推进凝血酶天生

，重新平衡止血职能并预防出血

，目前处于临床III期钻研阶段。

图A： 通过qPCR分析

，评估了Fitusiran在幼鼠肝细胞中的摄取及抗凝血酶III的敲除情况

，了局与先前汇报一致。
图B： 抗凝血酶III psiCHECK2汇报的检测数据与qPCR了局一致。

通过RNA-seq和Luminex检测siRNA A的脱靶效应和细胞因子开释效应。

图A： 将siRNA A 转染到Hep3B细胞中

，24幼时后

，通过RNA-seq 分析总 RNA

，将 RNA 处置组与对照组作图。 RNA-seq 了局显示未检测到显著的脱靶效应。
图B： 用siRNA A处置PBMC 24幼时

，通过Luminex检测细胞因子的开释。分析了6种细胞因子

，IFN-γ数据如图 所示。了局显示siRNA A没有引发显著的免疫反映。

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